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美科研人員發(fā)現(xiàn)新基因療法或可治療心臟衰竭

[2013/11/19]

  心臟衰竭是指心臟過于虛弱,無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發(fā)心臟衰竭。研究人員表示,新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內(nèi)缺失的基因SUMO-1,這種基因幫助調(diào)節(jié)心肌細(xì)胞的鈣穩(wěn)態(tài)平衡,一旦缺失會影響心臟的收縮與舒張,從而降低心臟的泵血能力。

  研究人員首先通過在豬體內(nèi)阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人體心臟衰竭,然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送SUMO-1基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn),豬的腫大心臟逐漸恢復(fù)到正常大小。研究人員據(jù)此推測,SUMO-1基因療法可能會對心衰患者有益。

  此前,這個研究團隊還發(fā)現(xiàn)許多心臟衰竭患者體內(nèi)還缺失另一個叫做SERCA2的基因,不過這種基因受SUMO-1基因調(diào)節(jié)。用豬進行的實驗表明,SUMO-1基因療法或上述兩種基因結(jié)合的療法,其改善心臟功能的效果比單獨運用SERCA2基因療法要好。

  研究人員表示,他們希望能在未來幾年開展SUMO-1基因療法的第一期人體臨床試驗。此外,SUMO-1基因也可能是對付肺動脈高壓及血管疾病的有效治療標(biāo)靶。Hajjar博士稱,該新研究表明SUMO-1對SERCA2的功能實施有重要作用。針對SUMO-1的基因替代療法將會有效的治療心衰病人。

  成功的基因療法,有潛力校正導(dǎo)致很多疾病產(chǎn)生的根本原因,因此一直被視為生物醫(yī)學(xué)研究的“圣杯”,甚至,有可能像半個多世紀(jì)以前的抗生素開發(fā)那樣,引發(fā)一場深刻的醫(yī)學(xué)革命。

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